呼唤“儿童版”药

美国给予通过儿童药品临床试验的新药额外的6个月市场独占期，欧盟则将可治疗罕见疾病的药品保护期延长两年，以激励儿童药品的研发。

■ 张田勘

今冬流感肆虐，医院儿科就诊患者爆满，再一次暴露了儿童不仅缺医而且少药的困境。目前，中国九成药品没有“儿童版”，专门为儿童生产的药品不足5％，全国专门生产儿童药品的药企不到1％……

儿童治病只能“用药靠掰、剂量靠猜”。

我国“儿童版”药少的原因大致有两大类。一是伦理和经济的制约限制了儿童药物的研发，几乎没有父母愿意让自己的孩子去试验新药，即便有儿童新药，往往也只是停在动物试验阶段；儿童药物的试验、研发费用要高出成人药物2～4倍。

二是缺少相应的政策来刺激儿童药物的研发。相比而言，美国给予通过儿童药品临床试验的新药额外的6个月市场独占期，欧盟则将可治疗罕见疾病的药品保护期延长两年，以激励儿童药品的研发。

如果能从政策、经济手段、专利保护等方面进行配套鼓励，或许能逐渐改变目前中国儿童缺医少药窘境，但也不容乐观。这实际上还是要归结为目前的生物医学科技的发展还难以满足人们的需求，尤其是在精准医疗提出的今天。

2015年，美国首先提出精准医疗概念，指的是把个人基因（组）、环境与生活习惯差异考虑在内的疾病预防与处置的新兴方法。

每个人的基因绝大部分相似，但也有一定的差异。这种差异首先体现在群体或组群上。

人类群体最能体现生物学差异的是年龄、性别和种族。然而，在过去和今天的医疗实践中，对病人的医疗方式几乎都千篇一律，得了病，都使用同一类药物。这种治疗方式当然不能说没有效果，但还不是最好，至少没有体现个体差异和群体差异。

现在的药物和医院的常规疗法，大部分都是在成年男性的临床试验基础上获得的，对于女性、儿童、老人，肯定存在不完全适合的地方。很多药物对于成年男性管用，但未必适用于女性、儿童和老人。

儿童的生理发育特点决定了儿童用药与成人差异很大，绝非把成人用药量简单地减半或减量就行，而是有其独特的用药范围及水平。

原因在于，儿童对药物和食品的吸引能力随着年龄变化而变化；儿童的器官，如肝、肾的分解和排泄药物的水平在不同的年龄段有显著差异；儿童的内分泌和更多的生化代谢物质和水平也在不同年龄段有巨大差异，如幼儿、儿童和青春期等，体内的不同酶和化学递质浓度都不一样。

例如，成人胃液的pH值是1～3（强酸性），但新生儿的胃液pH值可达6～8（中性与弱碱性），之后才渐降至3～1；新生儿胃排空快而肠蠕动弱，新生儿吸收能力弱于年长儿；婴幼儿因皮肤嫩、角质层薄、皮下毛细血管丰富等原因，通过皮肤吸收药物，比成人的吸收速度快，比成人的吸收量也多；儿童的肾滤过率较低等。因此，需要根据这些特点来用药。

同时，针对儿童的药物和医疗手段需要根据儿童这一群体的基因组特性来研发和探讨，之后才可能针对儿童的个体差异，达到精准医疗的目标。

欣慰的是，已经有研究人员在着手这样的工作，即致力于破解特殊群体的基因组，找到差异，然后精准治疗。例如，绘制女性、儿童以及老人的基因组，通过基因组的差异找到针对女性、儿童和老人的疗法和药物，实施精准医疗。